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2020年8月14日美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准了Viltepso（viltolarsen）注射剂用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）Duchenne杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8％的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。

2020年8月8日美国食品和药物管理局批准了Evrysdi（risdiplam）用于治疗两个月及两个月以上的脊髓性肌萎缩症 （SMA），这是一种罕见的且经常致命的遗传性疾病，会影响肌肉的力量和运动。 这是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。

2020年7月24日美国食品和药物管理局批准了Tecartus（brexucabtagene autoleucel）, 这是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗诊断为套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，这些患者对其他疗法无反应或已复发。 Tecartus是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是FDA批准的首个基于细胞的基因疗法，用于治疗MCL。

2020年7月7日美国食品药品监督管理局（FDA）批准使用Inqovi（cedazuridine塞达祖啶 /decitabine地西他滨）片剂来治疗患有骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性粒细胞性白血病（CMML）的成年患者。对于代表MDS（一种血液癌症）的患者而言，这是治疗选择方面的重要进展