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FDA批准治疗庞贝病的新疗法

2021年8月8日美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt),一种水解溶酶体糖原特异性酶,用于治疗1岁及以上患者的迟发性庞贝病。

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FDA批准首个用于儿童的口服血液稀释药物

2021年6月21日美国食品和药物管理局批准了 Pradaxa(达比加群酯)口服丸剂,用于治疗 3 个月至 12 岁以下儿童在接受血液治疗后直接患有静脉血栓栓塞症(一种在静脉中形成血栓的病症)通过注射给予稀释剂至少五天。

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《国际医疗首诊病例》T细胞大颗粒淋巴细胞(LGL)白血病的治疗

T细胞大颗粒淋巴细胞(LGL)白血病是一种罕见的白细胞癌症,称为淋巴细胞,起源于淋巴系统和骨髓,有助于抵抗感染。在患有这种疾病的人中,淋巴细胞增大并含有颗粒,在显微镜下检查血液时可以看到。LGL白血病有两种类型:T细胞 (T-LGL) 和自然杀伤细胞 (NK-LGL)。每种类型都可能是慢性的(生长缓慢)或攻击性的(快速生长)。LGL白血病诊断年龄平均60岁。

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