2020年9月26日美国食品和药物管理局批准Nucala用于12岁及以上的成人和儿童高嗜酸粒细胞增多综合征患者6个月或更长时间，且没有其他可识别的非血液相关病因。Nucala的新适应症是近14年来首次批准用于HES患者。
特效新药：美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗
2020年8月14日美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准了Viltepso（viltolarsen）注射剂用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）Duchenne杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8％的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。
美国FDA批准了首款可减缓儿童近视进展的隐形眼镜
近视是全世界最常见的可矫正视力损害的结果。当眼睛从前到后（轴长）过长时，图像不是聚焦在视网膜上，而是聚焦在视网膜前面的某个点，就会发生近视。
近视在儿童中很常见，并随着年龄的增长而增加。如果一个人在儿童时期出现严重的近视，可导致早期白内障或成年期视网膜脱离。
丙肝新药：Epclusa治疗儿童丙型肝炎
HCV是一种病毒性疾病，会引起肝脏炎症，从而导致肝功能减弱或肝功能衰竭。根据疾病控制与预防中心的数据，2016年，美国估计有240万人患有慢性HCV，HCV阳性母亲所生的儿童有被HCV感染的危险。