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Category Archives: 儿科新药

特效新药:美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗

2020年8月14日美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准了Viltepso(viltolarsen)注射剂用于治疗53号外显子跳跃(exon 53 skipping)Duchenne杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8%的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。

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美国FDA批准了首款可减缓儿童近视进展的隐形眼镜

近视是全世界最常见的可矫正视力损害的结果。当眼睛从前到后(轴长)过长时,图像不是聚焦在视网膜上,而是聚焦在视网膜前面的某个点,就会发生近视。
近视在儿童中很常见,并随着年龄的增长而增加。如果一个人在儿童时期出现严重的近视,可导致早期白内障或成年期视网膜脱离。

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丙肝新药:Epclusa治疗儿童丙型肝炎

HCV是一种病毒性疾病,会引起肝脏炎症,从而导致肝功能减弱或肝功能衰竭。根据疾病控制与预防中心的数据,2016年,美国估计有240万人患有慢性HCV,HCV阳性母亲所生的儿童有被HCV感染的危险。

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