在患有NMOSD的患者中,人体的免疫系统错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质,最常见的是视神经和脊髓中的细胞和蛋白质。患有NMOSD的个体通常患有视神经炎,会引起眼痛和视力丧失。个体也会遭受攻击,导致横断性脊髓炎,这通常会导致手臂和腿部麻木,无力或麻痹,以及失去膀胱和肠管。
特效新药:Crysvita(burosumab-twza)用于治疗两岁及以上的肿瘤诱导的骨软化症
2020年6月18日,美国食品和药物管理局批准了Crysvita(burosumab-twza)注射液,用于治疗两岁及以上的肿瘤诱导的骨软化症(TIO),该病是一种罕见的疾病,其特征是肿瘤的发展导致骨骼软化和软化。
《肺癌新药》Alectinib对阳性的转移性非小细胞肺癌有很好的疗效
该批准是基于两项临床试验的有效结果。研究1的病人患有对Crizotinib治疗无效、ALK阳性的转移性非小细胞肺癌。研究2的对象为不能耐受Crizotinib的ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。大部分患者还接受过全身化疗。
美国FDA批准Vemlidy®新二代治疗慢性乙型肝炎病毒感染
VEMLIDY 是一种新型的替诺福韦靶向前药,在临床研究中显示该药使用较小的剂量(25mg)便可达到跟替诺福韦(TDF,VIREAD® ,300mg)相似的临床效用。数据显示由于 VEMLIDY 相较于VIREAD® 拥有更大的血浆稳定性和更有效的将替诺福韦输送到肝细胞,因此该药使用剂量可以更低进而实现血流中替诺福韦含量可以更低。
