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Category Archives: 特效新药

FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗

DMD是一种罕见的遗传性疾病,其特征是进行性肌肉退化和无力。它是最常见的肌肉营养不良类型。最初的症状通常在三到五岁之间出现,并随着时间的推移而恶化。全世界每3,600名男婴中就有1名患有DMD。在极少数情况下,它会影响女性。

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重磅:FDA批准首个口服药物治疗脊髓性肌萎缩症

依弗瑞迪(Evrysdi)是首个可口服的治疗这种疾病的药物,为SMA患者提供了重要的治疗选择。SMA是一种遗传性疾病,由于患者失去控制运动的下运动神经元(神经细胞),因此会导致无力和肌肉消耗。Evrysdi包含存活的运动神经元2定向RNA剪接修饰子。

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重磅新药:抗癌口服骨髓增生异常综合征新疗法

2020年7月7日美国食品药品监督管理局(FDA)批准使用INQOVI(CEDAZURIDINE塞达祖啶/DECITABINE地西他滨)片剂来治疗患有骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性粒细胞性白血病(CMML)的成年患者。对于代表MDS(一种血液癌症)的患者而言,这是治疗选择方面的重要进展。

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FDA批准了首款可减缓儿童近视进展的隐形眼镜

近视在儿童中很常见,并随着年龄的增长而增加。如果一个人在儿童时期出现严重的近视,可导致早期白内障或成年期视网膜脱离。MiSight软性隐形眼镜应每天佩戴,以矫正近视并减慢健康眼睛儿童的近视发展。当放在眼睛上时,类似于标准矫正眼镜,

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