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特效新药:Uplizna治疗视神经,脊髓罕见疾病的新疗法

近日,美国食品和药物管理局批准了Uplizna(inebilizumab-cdon)注射液用于静脉注射治疗患有特定抗体的成年患者(抗aquaporin-4或AQP4抗体呈阳性的患者)视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病,主要影响视神经和脊髓。Uplizna只是该疾病的第二种批准的治疗方法。

在患有NMOSD的患者中,人体的免疫系统错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质,最常见的是视神经和脊髓中的细胞和蛋白质。患有NMOSD的个体通常患有视神经炎,会引起眼痛和视力丧失。个体也会遭受攻击,导致横断性脊髓炎,这通常会导致手臂和腿部麻木,无力或麻痹,以及失去膀胱和肠管。

大多数攻击发生在群集中,相隔数天至数月至数年不等,随后在缓解期内部分恢复。 大约50%的NMOSD患者患有由NMOSD发作引起的永久性视力障碍和瘫痪。 

根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的数据,与男性相比,女性受NMOSD感染的可能性更高,而非洲裔美国人比白种人的患病风险更高。 估计值各不相同,但据认为NMOSD在美国影响了大约4,000至8,000例患者。

NMOSD可以与结合称为水通道蛋白4(AQP4)的蛋白质的抗体相关。 抗AQP4抗体的结合似乎可以激活免疫系统的其他组件,从而引起炎症和对中枢神经系统的损害。

在230位成年患者的临床研究中证明了Uplizna治疗NMOSD的有效性,该研究评估了静脉Uplizna的疗效和安全性。 在该试验中,230名患者中有213名患者具有针对AQP4的抗体(抗AQP4抗体阳性)。 在197天的研究期间,与安慰剂治疗组相比,接受Uplizna治疗的161名抗AQP4抗体阳性患者的NMOSD复发风险降低了77%。 没有证据表明抗AQP4抗体阴性的患者受益。

Uplizna的处方信息包括输液反应警告,某些蛋白质的潜在消耗(低聚球蛋白血症)以及潜在的感染风险增加-包括进行性多灶性白质脑病,以及乙型肝炎和结核病的潜在再激活。

临床试验中最常见的不良反应是尿路感染,头痛,关节痛(关节痛),恶心和背痛。怀孕的妇女不应服用Uplizna,因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。 

Uplinza1瓶 /100mg/10ml 在美国的价格大约为(目前未知)美元。  

Uplinza获得了“ 孤儿药”称号,该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。

FDA将Uplizna批准给Viela Bio。

原文链接:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-rare-disease-affecting-optic-nerve-spinal-cord

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