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特效新药:FDA批准首个口服药物治疗脊髓性肌萎缩症

2020年8月8日美国食品和药物管理局批准了Evrysdi(risdiplam)用于治疗两个月及两个月以上的脊髓性肌萎缩症 (SMA),这是一种罕见的且经常致命的遗传性疾病,会影响肌肉的力量和运动。   这是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。 

医学博士Billy Dunn医师表示:依弗瑞迪(Evrysdi)是首个可口服的治疗这种疾病的药物,为SMA患者提供了重要的治疗选择。

SMA是一种遗传性疾病,由于患者失去控制运动的下运动神经元(神经细胞),因此会导致无力和肌肉消耗。Evrysdi包含存活的运动神经元2定向RNA剪接修饰子。

FDA根据两项三期研究的数据批准了Evrysdi,第一项是针对平均年龄为6.7个月大的有症状婴儿患者的试验,另一项针对2至25岁的儿童和成人的试验。据罗氏生物技术公司Genentech称,后者的试验Sunfish是唯一的SMA治疗安慰剂对照的2型和3型成年人的试验。在两项临床研究中评估了Evrysdi治疗小儿起病和后发性SMA的疗效。

在研究中,服用该药物的患者表现出运动功能的改善,包括婴儿无需支撑即可坐下5秒钟的能力,这种发展在疾病的自然过程中通常不可见。 该药物还可以改善生存,而无需永久通气。经过12个月的治疗,有41%的患者能够独立坐姿超过5秒钟,这与疾病的自然进展有显着差异,因为几乎所有未经治疗的婴儿发作性SMA婴儿都无法独立坐着。 经过23个月或更长时间的治疗后,没有永久通气的患者有81%存活,这比未经治疗的典型疾病进展有明显改善。

在第二项随机,安慰剂对照研究中评估了晚期SMA患者。 该研究纳入了180名2至25岁的SMA患者。 主要终点是在第一年的MFM32(一项运动功能测试)总分与基线相比的变化。 服用Evrysdi的患者在一年的评分平均上升1.36,而使用安慰剂(无效治疗)的患者下降0.19。

Evrysdi最常见的副作用包括发烧,腹泻,皮疹,口腔溃疡,关节痛(关节痛)和尿路感染。婴儿型SMA患者的副作用与晚期SMA患者相似。婴儿发作人群的其他副作用包括上呼吸道感染,肺炎,便秘和呕吐。 

患者应避免将Evrysdi与多种药物和毒素挤出底物同时服用,因为Evrysdi可能会增加这些药物的血浆浓度。

Evrysdi是罗氏基因技术公司,SMA基金会和PTC Therapeutics合作的结果。 液体药物每天通过口或饲管给药。该药计划两周内在美国推出。

Evrysdi在美国的价格大约为(暂未知)美元。  

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy

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