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特效新药:美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗

2020年8月14日美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准了Viltepso(viltolarsen)注射剂用于治疗53号外显子跳跃(exon 53 skipping)Duchenne杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8%的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。

FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医师表示:“ FDA致力于促进针对严重的神经系统疾病(如Duchenne肌营养不良症)的药物开发。”

DMD是一种罕见的遗传性疾病,其特征是进行性肌肉退化和无力。它是最常见的肌肉营养不良类型。DMD是由DMD基因中的突变引起的,该突变导致肌营养不良蛋白的缺失,肌营养不良蛋白是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。最初的症状通常在三到五岁之间出现,并随着时间的推移而恶化。 

全世界每3,600名男婴中就有1名患有DMD。在极少数情况下,它会影响女性。

在两项临床研究中对Viltepso进行了评估,共有32例患者均为男性,并已通过遗传学证实为DMD。肌营养不良蛋白产生的增加是在这两项研究之一中确定的,该研究包括16名DMD患者,其中8名患者接受推荐剂量的Viltepso。在这项研究中,肌营养不良蛋白水平平均从基线时的正常值的0.6%增加到第25周时的正常值的5.9%。

FDA得出的结论是,申请人的数据表明肌营养不良蛋白的产生增加,这有可能合理地预测Viltepso在经基因检测证实存在突变适合使用跳过第53号外显子治疗的DMD患者中的临床益处。该药物的临床疗效尚未确定。在做出这一决定时,FDA考虑了与该药物相关的潜在风险,该疾病的致命性和衰弱性以及缺乏可用疗法。

作为加速批准程序的一部分,FDA要求该公司进行一项临床试验,以确认该药物的临床疗效。正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能改善患有这种已证实突变的DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床疗效,则FDA可以启动程序以撤回对该药物的批准。用药剂量:Viltepso通过静脉输注给药,每周一次80 mg / kg的DMD患者。可在家/医院/治疗中心,由训练有素的专业医护人员进行给药。

最常见的副作用是:上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发烧。

尽管在Viltepso临床研究中未观察到肾脏毒性,但Viltepso的临床经验有限,并且在施用某些反义寡核苷酸后已观察到肾脏毒性,包括可能致命的肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾脏功能。

Viltepso在美国的价格大约为(暂未知)美元 。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation

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