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特效新药:Enspryng获FDA批准治疗影响视神经和脊髓的罕见疾病

2020年8月18日美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration)已批准Enspryng(satralizumab-mwge)用于治疗患有特定抗体(抗aquaporin-4或AQP4抗体阳性的患者)的成人视神经脊髓炎频谱疾病(NMOSD)。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病,主要影响视神经和脊髓。 

Enspryng是该疾病的第三种批准的治疗方法。

FDA药物评估与研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn博士说,今天对Enspryng的批准突显了FDA对迅速推进NMOSD和其他神经系统疾病的安全有效疗法的承诺。”

在患有NMOSD的患者中,人体的免疫系统会错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质,最常见的是视神经和脊髓中的细胞和蛋白质

NMOSD患者通常患有视神经炎,导致眼痛和视力丧失大约50%的NMOSD患者患有由NMOSD发作引起的永久性视力障碍和瘫痪。估计数不尽相同,据认为NMOSD会影响约4,000至8,000美国人

NMOSD可以与结合称为水通道蛋白4(AQP4)的蛋白质的抗体相关。抗AQP4抗体的结合似乎可以激活免疫系统的其他组件,从而引起炎症和对中枢神经系统的损害。在两项96周的临床研究中证明了Enspryng治疗NMOSD的有效性和安全性。第一项研究包括95名成年患者。这些患者中有64位具有抗AQP4抗体(抗AQP4阳性)。在这项研究中,与安慰剂治疗(非活性治疗)相比,抗AQP4阳性患者使用Enspryng治疗可将NMOSD复发次数降低74%

第二项研究包括76名成年患者。这些患者中有52名抗AQP4阳性。在第二项研究中,与安慰剂相比,使用Enspryng治疗可将抗AQP4阳性患者的复发次数降低78%

在两项研究中均未观察到抗AQP4抗体阴性患者人群受益的证据。

Enspryng最常见的副作用是:普通感冒(鼻咽炎),头痛,上呼吸道感染,胃壁炎症,皮疹,关节痛,四肢疼痛,疲劳和恶心。不建议在治疗期间使用减毒活疫苗或活疫苗进行疫苗接种,并且应在开始使用Enspryng前四周进行接种。

Enspryng采用120 mg / mL单剂量预填充注射器提供方便患者旨在通过皮下注射。科罗拉多大学神经学与眼科大学教授,Enspryng关键临床研究人员Jeffrey Bennett教授说:“拥有一种可以在家里皮下施用的经批准的疗法,并且已证明对复发频率有影响,这对患者而言是一项重要的进步。” 

Enspryng在美国的价格大约为(暂未知)美元 。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-disease-affecting-optic-nerves-spinal-cord

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