FDA批准Enhertu联合帕妥珠单抗用于治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌
2025 年12月15日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（商品名：，第一三共株式会社）联合帕妥珠单抗用于一线治疗。经 FDA 批准的检测方法确诊的不可切除或转移性 HER2 阳性（IHC 3+ 或 ISH+）乳腺癌成人患者。
FDA 还批准了 PATHWAY 抗 HER-2/neu (4B5) 兔单克隆抗体和 HER2 双重 ISH DNA 探针混合物作为伴随诊断设备，用于筛选 HER2 阳性（HER2 IHC3+ 或 ISH+）乳腺癌患者，以便接受 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki 联合帕妥珠单抗治疗。
Enhertu 的完整处方信息将发布在 Drugs@FDA 网站上。
疗效和安全性：疗效评估在 DESTINY-Breast09 (NCT04784715) 研究中进行。该研究是一项随机、三组、多中心、全球性试验，纳入了 1157 名 HER2 阳性晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者此前未接受过化疗或 HER2 靶向治疗，或在确诊晚期或转移性疾病前六个月以上接受过新辅助或辅助 HER2 靶向治疗。对于晚期或转移性乳腺癌患者，允许既往接受过一线内分泌治疗。患者按1:1:1的比例随机分组，分别接受以下三种治疗方案之一：fam-trastuzumab deruxtecan-nxki 5.4 mg/kg联合帕妥珠单抗（n=383）；THP方案（紫杉烷类药物[多西他赛或紫杉醇]、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗）（n=387）；或研究性治疗（n=387）。所有药物均每三周静脉输注一次，直至出现不可耐受的毒性反应或疾病进展。
在接受 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki 联合帕妥珠单抗治疗的患者组中，中位无进展生存期 (PFS) 为 40.7 个月（95% CI：36.5，无法估计 [NE]），而在 THP 治疗组中，中位 PFS 为 26.9 个月（95% CI：21.8，NE）（风险比 0.56 [95% CI：0.44，0.71]；p 值 <0.0001）。两组的确认客观缓解率 (ORR) 分别为 87%（95% CI：83，90）和 81%（95% CI：77，85）。在进行 PFS 分析时，总生存期 (OS) 数据尚未成熟，两组共有 126 例（16%）患者死亡。
推荐的 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki 方案：在第 1 个周期第 1 天的剂量为 5.4 mg/kg，随后给予帕妥珠单抗 840 mg。在后续周期中，推荐的 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki 方案剂量为 5.4 mg/kg，随后每三周静脉输注帕妥珠单抗 420 mg。
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