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Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)运动功能和生活质量都有稳定改善

Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)运动功能和生活质量都有稳定改善

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的遗传性神经疾病,属于一种相对常见的"罕见病"。患者体内的SMN1基因往往出现突变,导致关键蛋白SMN合成不足,进而影响运动神经元的活性,主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA是两岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000,根据发病时间及所能达到的最大运动功能,通常将患者分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。中国大陆约有4-5万名脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。

2016年12月获美国食品和药物管理局(FDA)批准Spinraza,商品名Nusinersen,成为第一个上市的治疗SMA的特效药物。Spinraza的剪切能够调控基因的表达量,增加关键蛋白SMN的产量。斯坦福大学医学中心John Day博士表示:“该病例分析显示了SPINRAZA对2型或3型SMA青少年和年轻人的疗效。研究参与者在两年的治疗中,甚至在治疗后,运动功能和生活质量都有了稳定或轻微的改善,这与没有接受治疗的患有SMA的青少年和年轻人不同,他们的运动功能会下降,尤其是步行距离和上肢活动的减少,以及与健康有关的生活质量的下降。”

今年初,FirstWord发布了一份2017年可能会主导行业的12个新药报告,Spinraza就赫然在列,而且Spinraza制定了一个高于预期的价格,在美国当前药价争端不止的情况下,Spinraza的市场表现非常值得关注。百健对Spinraza的定价为75万美元(这是治疗第一年的价格,随后为37.5万美元),尽管百健发言人Matt Fearer告诉媒体,价格是经过慎重考虑的,Spinraza的价格"与其他同类孤儿药价格相当"。但是在美国当前药价争端不止的情况下,美国总统特朗普也对该药的高价进行了批评。

Spinraza通过鞘内注射(intrathecal injection)给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液(CSF)中,由于递送药物涉及腰椎穿刺术,因此存在一定的不良事件风险,如头痛、腰痛和呕吐。此外,给药后,还会引起一些凝血功能异常和血小板减少症以及肾脏毒性等副作用。

简单介绍SPINRAZA(nusinersen) 注射液使用说明

SPINRAZA适应证和用途:

SPINRAZA是一个针对生存运动神经元-2(SMN2)反义寡核苷酸适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗

SPINRAZA给药推荐剂量是12 mg(5 mL)每次给药。用4个负荷剂量初始SPINRAZA治疗;首次三个负荷剂量不应在14-天间隔时被给予;第4次负荷剂量应在第3次剂量后30天给予;其后应每4个月给予1次维持剂量。

重要制备和给药指导:

⑴给药前令其加温至室温

⑵在4小时内从小瓶取出给药

⑶给药前抽吸5 mL脑脊液

⑶ 历时1至3分钟鞘内推注给药

SPINRAZA注意事项:

1,血小板减少和凝血异常:对出血并发症风险增加;需要在基线和每次给药前测试

2,肾毒性:需要在基线和每次给药前定点尿蛋白测试

SPINRAZA不良反应

至少20%的SPINRAZA-治疗患者发生的最常见不良反应和发生至少5%更频于对照患者为下呼吸道感染,上呼吸道感染,和便秘。

注,在美国如果您有保险,这种药物可能会属于您的医疗保险支付的费用。如果您没有保险或需要帮助您共同支付费用,制造商也可能给与提供帮助。

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全球顶级医生协会简介

全球顶级医生协会(Global Top Doctors Association)是美国加州政府正式注册的联邦政府批准的一个非营利性,非宗教,非政治性国际社会组织,总部位于洛杉矶。全球顶级医生协会为中西方医学和精神专业人士的科学研究创造更有利的环境,为他们提供机会在社区,全国以及全球服务人群,满足民众的身体与精神健康需求。

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