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FDA批准治疗罕见血液病(PV)

FDA批准治疗罕见血液病(PV)

2021年11月12日美国食品和药物管理局批准 Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液用于治疗成人真性红细胞增多症(Polycythemia vera,PV)。这是一种导致红细胞生成过多的血液病,多余的细胞使血液变稠,减慢血流并增加血栓的机会

FDA药物评价和研究中心非恶性血液学部主任、医学博士Ann Farrell 说,“超过 7,000 种罕见疾病影响了美国超过3,000 万人,真性红细胞增多症每年影响大约6,200 名美国人,这一行动凸显了 FDA 致力于帮助罕见病患者获得新疗法的承诺。”

Besremi 是FDA 批准的第一种治疗真性红细胞增多症的药物,患者无论其治疗史如何都可以用,也是第一种专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。

Besremi的有效性和安全性在一项持续 7.5 年的多中心、单臂试验中得到评估。在这项试验中,51名真性红细胞增多症成人接受 Besremi治疗平均约五年。Besremi 的有效性是通过观察有多少患者达到完全血液学反应来评估的,这意味着患者的红细胞体积低于45%,近期没有进行过放血,白细胞计数和血小板计数正常,脾脏大小正常,并且没有血块。总体而言,61% 的患者有完全的血液学反应。

Besremi 可导致肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作(中风样发作)。

Besremi 等干扰素 α 产品可能会导致或加重神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性(身体某一部位的血流量不足)和传染病,从而导致危及生命或致命的并发症。不得服用Besremi的患者包括对药物过敏的患者、患有严重精神障碍或严重精神障碍病史的患者、免疫抑制移植受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病患者以及肝病患者疾病。

Besremi(ropeginterferonα-2B-njft)长效干扰素α-2b注射剂

Ropeginterferon alfa-2b 是一种新型长效型(>98%)单一异构体聚乙二醇脯氨酸干扰素(ATC L03AB15),代动力学特征有所改善,并且具有耐受性和便利性。每两周打一剂,或者在长期维持治疗的过程中每四周打一剂,是首款获批用于治疗PV的干扰素。

真性红细胞增多症(Polycythemia vera,PV)是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症,导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。这种疾病可能引发心血管并发症,如血栓和栓塞,甚至转化为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV背后的分子机制仍有待深入研究,但目前的结果指向一组获得性突变,其中重要的是Janus激酶2(JAK2)的一种突变形式:JAK2V617F。

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