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Category Archives: 风湿科新药

特效新药:美国FDA批准针对罕见的杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗

2020年8月14日美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准了Viltepso(viltolarsen)注射剂用于治疗53号外显子跳跃(exon 53 skipping)Duchenne杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8%的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。

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