2020年8月14日美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准了Viltepso（viltolarsen）注射剂用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）Duchenne杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8％的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。
2020年8月14日美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准了Viltepso（viltolarsen）注射剂用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）Duchenne杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是FDA批准的第二种针对此类突变患者的靶向治疗药物。Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。大约8％的DMD患者具有可被外显子53跳过的突变。