2021年11月12日美国食品和药物管理局批准 Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)注射液用于治疗成人真性红细胞增多症(Polycythemia vera,PV)。这是一种导致红细胞生成过多的血液病,多余的细胞使血液变稠,减慢血流并增加血栓的机会。
FDA批准首个用于儿童的口服血液稀释药物
2021年6月21日美国食品和药物管理局批准了 Pradaxa(达比加群酯)口服丸剂,用于治疗 3 个月至 12 岁以下儿童在接受血液治疗后直接患有静脉血栓栓塞症(一种在静脉中形成血栓的病症)通过注射给予稀释剂至少五天。
FDA首次批准治疗罕见血液疾病的药物
2020年9月26日美国食品和药物管理局批准Nucala用于12岁及以上的成人和儿童高嗜酸粒细胞增多综合征患者6个月或更长时间,且没有其他可识别的非血液相关病因。Nucala的新适应症是近14年来首次批准用于HES患者。
白血病新药:Midostaurin(商品名Rydapt)被批准用于FLT3 突变阳性的急性髓性白血病
2017年4月28日,美国食品和药物管理局( FDA)批准了Midostaurin (商品名Rydapt,瑞士诺华公司生产)用于和标准的阿糖胞苷加柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗合用,治疗新诊断的FLT3 突变阳性的成人急性髓性白血病。