FDA批准全球首款口服PCSK9获批降脂进入“每日一片”时代
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年7月17日批准了默沙东研发的 Lipfendra（enlicitide） 20 mg片剂上市，这是首款口服前蛋白转化酶枯草溶菌素/Kexin 9型（PCSK9）抑制剂。该药作为饮食和运动疗法的辅助手段，用于降低高胆固醇血症成人患者（包括杂合子家族性高胆固醇血症 [HeFH] 患者）体内的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏”胆固醇）水平。 标志着降脂治疗正式迈入“每日一片”的口服新时代。
此前，PCSK9抑制剂仅以注射剂形式存在。Lipfendra 每日口服一次，为那些在接受现有疗法后仍需进一步降低 LDL-C 水平的成人患者提供了一种新的治疗选择。此次获批也体现了慢性心血管疾病管理疗法开发的持续进步。
FDA 药物评估与研究中心代理主任 Michael Davis 医学博士、哲学博士表示“心血管疾病仍然是美国主要的死亡原因，而 LDL 胆固醇升高是其中最重要的可干预风险因素之一。”
目前已有多种药物可用于降低 LDL-C，包括他汀类药物、依折麦布（ezetimibe）以及注射型 PCSK9 抑制剂。Lipfendra 是首款抑制 PCSK9 的口服疗法。
Lipfendra 的疗效与安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了评估。这些试验共纳入 3,207 名高胆固醇血症成人患者（包括伴有或不伴有 HeFH 的患者），所有受试者均在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗。两项研究的主要终点均为：与安慰剂组相比，从基线至第24周LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）水平的百分比变化。
在第一项试验中，受试者为已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或处于ASCVD高风险的成年人，其基线LDL-C平均值为96 mg/dL。与安慰剂组相比，接受Lipfendra治疗的患者在第24周时LDL-C水平平均降低了56%。
在第二项试验中，受试者为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，其基线LDL-C平均值为119 mg/dL。与安慰剂组相比，接受Lipfendra治疗的患者在第24周时LDL-C水平平均降低了59%。
在第一项试验中，Lipfendra治疗组与安慰剂组的不良反应发生率相似。在第二项试验中，Lipfendra组发生率高于安慰剂组的最常见不良反应为腹泻和头晕。综合两项试验结果，Lipfendra治疗组与安慰剂组因不良反应而停药的比率相当。
药物核心信息：
药品名称：Lipfendra（通用名：enlicitide / 恩利西肽）
生产企业：默沙东（Merck）
规格与用法：20 mg片剂，每日口服一次
适用人群：用于原发性高胆固醇血症成人患者，以及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。
治疗定位：作为饮食控制和运动锻炼之外的辅助治疗手段。
临床效果：能够将“坏胆固醇”（LDL-C）水平大幅降低近60%，疗效显著且服用方式远比传统的注射型PCSK9抑制剂更为便捷。
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