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重磅:首个基于细胞的基因疗法用于治疗MCL

2020年7月24日美国食品和药物管理局批准了Tecartus(brexucabtagene autoleucel), 这是一种基于细胞的基因疗法,用于治疗诊断为套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者,这些患者对其他疗法无反应或已复发。 Tecartus是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,是FDA批准的首个基于细胞的基因疗法,用于治疗MCL。

FDA主任Peter Marks博士说,“在发现使人们难以治疗的疾病变得虚弱的新疗法方面,已经取得了巨大进展。 这项批准是定制疗法的又一个例子,该疗法利用患者自身的免疫系统帮助对抗癌症,我们看到了基因治疗领域的持续进步,并将继续致力于支持这一有前途的新医学领域的创新。”

MCL是一种罕见的癌性B细胞非霍奇金淋巴瘤,通常发生于中年或老年人。在患有MCL的患者中,B细胞是一种白细胞,一种可以帮助人体抵抗感染的白细胞,会转变成癌细胞,这些癌细胞开始在淋巴结中形成肿瘤,并迅速扩散到身体的其他部位。

每种Tecartus剂量都是使用患者自己的免疫系统帮助对抗淋巴瘤的定制治疗方。收集患者的T细胞(一种白细胞),并对其进行基因修饰,使其包含有助于靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因。然后将这些修饰的T细胞重新注入患者体内。Tecartus的安全性和有效性是在一项多中心临床试验中建立的,该试验对60例患有难治性或复发性MCL的成年人进行了首次客观疾病反应后,至少随访了六个月Tecartus治疗后的完全缓解率为62%,客观缓解率为87%。

Tecartus最常见的副作用包括严重感染,血细胞计数低和免疫系统减弱。治疗后的副作用通常会在治疗后的前一到两周内出现,但某些副作用可能会在以后发生。

由于存在CRS和神经毒性的风险,正在批准Tecartus进行风险评估和缓解策略(REMS),其中包括确保安全使用的要素(ETASU)。 Tecartus的风险缓解措施与当前的REMS计划针对另一种CAR-T疗法Yescarta的缓解措施相同。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-relapsed-or-refractory-mcl

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