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特效新药:FDA批准首个胆管癌靶向治疗

近期,美国食品和药物管理局加快批准了Pemazyre(pemigatinib)用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法

FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士表示,“尽管我们继续致力于解决COVID-19大流行,但FDA仍致力于审查癌症和其他严重疾病患者的治疗方法的重要工作,对于Pemazyre,我们认为观察到的疗效结果具有临床意义,并且对于携带FGFR2基因融合和其他重排的肿瘤患者进行总体受益评估风险是有利的,尤其当下这些患者在接受化疗一线治疗后没有其它好的选择 。”

胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症 。

今天的批准适用于局部晚期或转移性的的胆管癌患者,这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。

在诊断时,大多数胆管癌患者患有晚期疾病,这意味着该疾病无法通过手术治疗

Pemazyre是一种片剂,可通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2阻止其生长和扩散而起作用。Pemazyre的批准基于一项临床试验的结果,该试验招募了107名接受过先前治疗的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排的胆管癌患者。 

在临床试验期间,患者每天连续14天每天接受一次Pemazyre,然后在21天的周期内停药7天,直到疾病进展或患者出现不合理的副作用水平。为了评估Pemazyre在试验期间的工作情况,每八周对患者进行一次扫描。 

该试验治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小(总缓解率)。总体缓解率为36%,其中2.8%的患者具有完全缓解,而33%的患者具有部分缓解。在有反应的38例患者中,有24例(63%)的反应持续了6个月或更长时间,有7例(18%)的反应持续了12个月或更长时间。

在接受Pemazyre的患者中,最常见的不良反应是高磷酸盐血症和低磷酸盐血症(电解质紊乱),脱发症,腹泻,指甲毒性,疲劳,消化不良(味觉失真),恶心,便秘,口腔内疼痛或发炎,干眼,口干,食欲下降,呕吐,关节痛,腹痛,背痛和皮肤干燥。 

Pemazyre(pemigatinib)1瓶14粒/13.5毫克在美国的价格大约为16777美元。  

FDA将Pemazyre批准给Incyte Corporation。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts

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