国际免费电话:950-4035-1892 (北京时间凌晨1点至中午12点)
美国:626-213-3965 / 626-213-3966(洛杉矶时间早9点至晚6点)

胃癌新药:首款精准靶向药胃肠道间质瘤治疗

AYVAKIT™ (avapritinib) 100 mg, 200 mg and 300 mg bottles

近日,美国食品和药物管理局批准了Ayvakit(avapritinib)用于治疗无法通过手术切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人–胃肠道肿瘤类型,最常见于胃或小肠-携带血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变,包括具有PDGFRA D842V突变的GIST。

Richard Pazdur医学博士说,"临床试验显示,这种靶向药物的应答率很高,几乎有85%的患者出现肿瘤缩小"。

GISTs来自胃肠道壁上的专门神经细胞。这些细胞之一的DNA中的一种或多种突变可能导致GIST的发展。这些细胞帮助食物通过肠道运动,并控制各种消化过程。超过一半的GIST从胃开始。其他大多数都从小肠开始,但是GIST可以在胃肠道的任何地方开始。 

PDGFRA中的激活性突变与GIST的发生有关,高达约10%的GIST病例涉及该基因的突变。该临床试验涉及43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者,包括38名PDGFRA D842V突变的患者。 

Ayvakit 的推荐剂量为患者每天口服一次300 mg,病人持续治疗直到疾病恶化或发生不能耐受的毒副作用。

对于具有PDGFRA外显子18突变的患者,总缓解率为84%,其中7%完全缓解,77%部分缓解。 、

对于PDGFRA D842V突变的患者亚组,总缓解率为89%,其中完全缓解为8%,部分缓解为82%。 

虽然未达到反应的中位持续时间,但有61%的外显子18突变的反应患者持续了六个月或更长时间的反应

服用Ayvakit的患者常见的副作用是水肿(肿胀),恶心,疲劳/乏力,认知障碍,呕吐,食欲下降,腹泻,发色变化,流泪增加,腹痛,便秘,皮疹和头晕。

Ayvakit 300mg/60片(2个月剂量)在美国的价格大约为65200美元。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-therapy-treat-rare-mutation-patients-gastrointestinal-stromal-tumors

(原创)美国希望之光医疗编译欢迎转载,请注明出处。

全球顶级医生协会(Global Top Doctors Association)是美国加州政府正式注册的联邦政府批准的一个非营利性,非宗教,非政治性国际社会组织,总部位于洛杉矶。全球顶级医生协会为中西方医学和精神专业人士的科学研究创造更有利的环境,为他们提供机会在社区,全国以及全球服务人群,满足民众的身体与精神健康需求。   

Comments are closed.

Copy Protected by Chetan's WP-Copyprotect.