骨软化症TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤。 但是，如果不可能的话，Crysvita可以帮助增加血液中的磷酸盐水平。FDA药物评估与研究中心普通内分泌科代理主任Theresa E. Kehoe医师表示，“作为首个获得FDA批准的可治疗这种衰弱性疾病的疗法，今天的行动是为无法发现或切除肿瘤的TIO患者寻找治疗选择的重要一步。”
骨瘤新药: Denosumab（狄迪诺塞麦，商品名 XGEVA）用于治疗骨巨细胞瘤有很好的疗效
2013年6月13日，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了Denosumab（狄迪诺塞麦，商品名 XGEVA ?皮下注射，美国 Amgen 公司生产）用于治疗成人和骨骼发育成熟的青少年的骨巨细胞瘤， 适应症包括不能手术切除或手术切除可能导致严重伤残的病患。
骨瘤新药：Panobinostat（帕比司他，商品名FARYDAK）对难治性骨髓瘤有效
2015年2月23日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了Panobinostat（帕比司他，商品名
FARYDAK，瑞士诺华制药公司生产）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗已经接受过包括硼替佐米和
免疫调节剂在内的至少两个方案治疗的多发骨髓瘤。帕比司他是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂。